全球制药巨头罗氏周四宣布了一项新的针对预防阿尔茨海默病的三期临床试验，希望针对具有阿尔茨海默病最早生物学迹象的人群提供疗法。此前科学研究证明，早期干预是控制阿尔茨海默病进展的最有效手段。

这项名为SKYLINE的临床试验将验证一种名为gantenerumab的皮下给药抗淀粉样蛋白（Aβ-蛋白）抗体的治疗效果，该研究性药物此前已经获得美国FDA突破性疗法认定，其针对早期阿尔茨海默病疗效的三期临床数据预计在今年第四季度公布。

在最新启动的这项预防阿尔茨海默病的临床试验中，罗氏计划与班纳（Banner）阿尔茨海默病研究所、马萨诸塞州总医院和南加州大学阿尔茨海默病治疗研究所三家机构签订合作协议。这项双盲、安慰剂对照试验将招募1200名年龄在60至80岁之间的参与者，这些患者在脑脊液 (CSF) 或正电子发射断层扫描 (PET) 的评估中被证实为淀粉样蛋白阳性，但还没有表现出认知障碍。主要临床终点是测量认知功能的细微变化。

目前全球仍然缺乏有效延缓阿尔茨海默病进程的药物。华山医院神经内科郁金泰教授对第一财经记者表示：“现有所有的治疗阿尔茨海默病药物都只能缓解疾病的症状，但无法延缓疾病进程。也就是说，这些药无法延长人的生存期，但是可以一定程度上提升患者的生活质量。”

阿尔茨海默病是否可以预防？去年年底，权威医学杂志《柳叶刀》也试图在一篇综述文章中回答这个问题。过去的研究曾发现，阿尔茨海默病的发生发展是一个持续长达15-25年的过程。尤其需要强调的是，在没有任何症状的情况下，患者就可能已经出现病理改变，而痴呆症是长期病理改变的最终结果。

在阿尔茨海默病的痴呆期，患者神经行为症状的严重程度足以对日常生活造成显著的影响。因此科学家尝试在阿尔茨海默病发生的早期，甚至是还未出现显著症状之前，就通过其病理变化，比如检测淀粉样斑块和tau蛋白的表现，来对患者进行药物干预。

从病理学角度来看，Aβ蛋白、tau蛋白以及相关细胞反应是目前普遍认为的主要机制。此外，血管系统、血脑屏障、大脑的淋巴系统和其他清除系统、外周免疫系统以及胃肠道微生物组，也可能对阿尔茨海默病有影响。

华盛顿大学医学院去年年底宣布启动一项国际临床试验，针对具有早发型阿尔茨海默病遗传风险的高危年轻人群，在预期发病前25年，评估在研药物干预能否清除Aβ蛋白，从而减缓或阻止疾病。

开发广泛、适当以及可负担得起的阿尔茨海默病预防疗法对于减轻这种疾病对社会和家庭的负担至关重要。目前全球多家制药巨头都在针对阿尔茨海默病的不同靶点、类型和阶段研究开发不同的药物，其中大多数欧美企业都在开发靶向Aβ-蛋白的治疗药物。

不过去年Biogen公司的一款阿尔茨海默药Adhulem获批上市后面临巨大的争议，该药物每年治疗价格达到5.6万美元。Aduhelm靶向的是淀粉样蛋白脑斑块成分检测呈阳性的患者，但后来将其范围缩小到仅处于疾病早期阶段的患者。

全球最大的糖尿病药物生产商、丹麦制药巨头诺和诺德也在加速进行阿尔茨海默症药物的研发。该公司瞄准了一种被称为GLP-1（胰高血糖素样肽-1）的类似物作为靶向，这是一种现用于治疗2型糖尿病的药物。该公司表示，越来越多的证据表明GLP-1对阿尔茨海默病具有潜在的治疗作用。

诺和诺德已经于去年启动了一项包括3700名早期阿尔茨海默病患者的关键性的临床三期研究项目，主要评估口服司美格鲁肽（semaglutide）相比安慰剂对于早期患者的疗效与安全性，预计试验的主要治疗期为两年左右。

上一篇：康方生物、微芯生物启动旗下药物联合治疗肺癌
下一篇：没有了