本文来源：时代周报 作者：杜苏敏

“经过六年的药品审评审批改革，到现在为止，我们依然没有摆脱重复申请带给我们的各种困扰。”9月25日，在第六届中国医药创新与投资大会期间，国家药品监督管理局药品审评中心（下称药审中心）副主任周思源在发表演讲时表示，创新更需关注患者需求，对临床价值给予关注，充分探索临床价值。

就在今年7月，药审中心发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》（下称《征求意见稿》）。《征求意见稿》指出，抗肿瘤药物研发，从确定研发方向，到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为核心的理念，开展以临床价值为导向的抗肿瘤药物研发。《征求意见稿》一发布就引发广泛热议，并导致多家医药上市公司股价重挫。

市场普遍认为，《征求意见稿》划出一道红线，加大创新药物通过临床试验的难度，尤其从事me-too药品的企业带来巨大挑战。周思源坦言，“这只是我们今年想推出的108个指导意见之一，没想到发布后得到了关注，后续还会有更多与药物创新发展规律相适应的、体现临床价值的要求出台。”

“国家药品监督管理局对药物创新的支持是一贯的，一直以来都是药品审评改革的重要目标。”周思源表示，未来，药审中心将继续加大力度鼓励药物的创新，鼓励以临床价值为导向的药物创新，另一方面还将聚焦临床价值，推动药物创新更上一层楼。

药物研发的临床研究标准偏低

《征求意见稿》涉及床对照药物的部分，尤受外界关注。

《征求意见稿》提出，应尽量为受试者提供临床实践中最佳治疗方式/药物，而不应为提高临床试验成功率和试验效率，选择安全有效性不确定，或已被更优的药物所替代的治疗手段。此外，当计划选择安慰剂或BSC（最佳支持治疗）作为对照药时，应确保该适应症在临床中确无标准治疗；当有BSC时，应优选BSC作为对照，而非安慰剂。

而在演讲中，周思源也直言当前药物研发的临床研究标准偏低。“药物创新的过程中，我们的临床研究的策略、规划和设计，更多的是考虑临床注册的目的，而不是基于对临床价值的探索。”

他指出，“特别是对照组的选择上，这是引起各方热议的点，我们应该如何面对对照组的选择，是否基于临床价值的判断来选择我们的对照组。”此外，还有疗效缺乏依据，样本量估计远远不足的问题也很突出。

（国家药品监督管理局药品审评中心副主任周思源。图片来源／中国医药创新与投资大会官方）

事实上，自2015年起，以临床价值为导向的药物研发和创新就已经成为国家药监局药品审评审批改革的一项重要内容。并且，不管是《药品管理法》还是《药品注册管理办法》，均有提出药物创新应以临床价值为导向。而在2015年国务院发布的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44 号)也明确提出，优化创新药的审评审批程序、鼓励以临床价值为导向的药物创新。此后，国家药监局也采取了多项措施来鼓励“以患者为中心，以临床价值为导向”的药物创新。

“药审中心只是重申、更强调新药研发应当以临床价值为导向，这是政策长期以来倡导的方向。”9月25日，北京加科思新药研发有限公司董事长兼CEO王印祥在接受时代周报等媒体采访时表示。

产品同质化问题突出

在演讲中，周思源从药品审批的角度指出国内当前药物创新存在的3个特点：一是药物创新目前集中在少数几个治疗领域，特别是抗肿瘤领域，对罕见病和儿童用药研发关注度不够；二是研发基础相对薄弱，产品同质化问题较为突出；三是对临床价值的探索还应更加充分。

就产品同质化问题，周思源以肿瘤药物PD-1和PD-L1为例指出，目前PD-1受理276件，申报企业42个；PD-L1受理148件，申报企业29个。数据显示，关于PD-1，最多的一家企业申请了59个受理号，适应症申请最多的一家企业达到了33个适应症。而在PD-L1上，最多的一家企业申请了61个受理号，涉及的适应症54个。

“大量的临床资源都集中在PD-1和PD-L1。”周思源称，将两者申请的适应症进行整合，一共涉及18个瘤种。其中，42家企业的155个受理文号指向肺癌。

周思源称，当前个位数的受理号和申报企业有4个瘤种，每一个瘤种都有大量的企业参与和大量了临床研究在开展，“给审评资源、临床研究资源和各方资源都带来了困扰，也意味着从仿制药的创新审评到创新药的审评，监管机构和业界都面临挑战。”他表示。

上一篇：药明巨诺宣布JWCAR129临床试验申请获批
下一篇：没有了